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AZD3241Étude multicentrique, randomisée, avec groupes parallèles sur 12 semaines, pour évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, les effets sur les biomarqueurs, l’efficacité et l’effet sur l’activation des microglies de l’AZD3241, mesurée par tomographie par émission de positons, chez les sujets atteints d’atrophie multisystématisée.
Rationnel : L’atrophie multisystématisée (AMS) est une maladie neurodégénérative rare, sporadique et progressive des systèmes nerveux central et autonome, débutant à l’âge l’adulte. Bien que l’étiologie de l’AMS ne soit pas connue, ce trouble, qui comme la maladie de Parkinson (MP) et la démence à corps de Lewy pourrait être la conséquence de cette agrégation anormale d’α-synucléine, principalement dans les oligodendroglies, est défini comme une α-synucléinopathie. Le traitement actuel de l’AMS cible des symptômes isolés (par exemple, l’hypotension orthostatique) et n’est au mieux que modérément efficace. Il existe un besoin important d’agents destinés à traiter les domaines principaux de la maladie, tout comme d’agents susceptibles de ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints d’AMS. L’AZD3241 est un inhibiteur puissant et sélectif d’une enzyme qui génère une série d’oxydants cytotoxiques et les données indiquent qu’elle produit ces oxydants dans l’AMS. Un inhibiteur de cette enzyme tel que l’AZD3241 pourrait inhiber la production d’espèces oxydantes cytotoxiques chez les patients atteints d’AMS, ce qui pourrait ralentir la neurodégénérescence.
Informations sur le recrutement : Ouvert Profils : Patient souffrant d’une AMS
Si vous souhaitez des renseignements sur cette étude, vous pouvez contacter : marion.provost@chu-bordeaux.fr ou morgane.gaboreau@chu-bordeaux.fr |
